Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (Kaftrio) für Personen ab 2 Jahre mit mindestens einer Nicht-Klasse-I-Mutation, ohne F508del- und Gating-Mutation
Einleitung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2025 geprüft, welche Vor- und Nachteile die Fixkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (Handelsname Kaftrio) für Personen ab 2 Jahren mit Mukoviszidose und mindestens einer Nicht-Klasse-I-Mutation, ohne F508del- und Gating-Mutation im Vergleich zu einer unterstützenden Behandlung (BSC) hat.
Zu dieser Frage legte der Hersteller eine Studie mit Personen zwischen 6 und 87 Jahren vor: 205 Personen erhielten morgens die Dreierkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor sowie abends zusätzlich Ivacaftor und 102 Personen ein Placebo. Alle Teilnehmenden erhielten zusätzlich eine unterstützende Therapie (wie beispielsweise Antibiotika bei Lungenentzündungen oder Physiotherapie). Sie wurden ein halbes Jahr untersucht. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:
Welche Vorteile hat Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor?
Schwere akute Krankheitsschübe der Atemwege: Hier deutet die Studie auf einen Vorteil von Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor hin. Mit der Kombination traten sie bei knapp 2 von 100 Personen auf. Ohne die Kombination war das bei 11 von 100 Personen der Fall.
Zudem deutet die Studie auf einen Vorteil hin bei:
- Atembeschwerden
- Personen ab 18 Jahre: körperliches Wohlbefinden und subjektive Gesundheitseinschätzung
- Personen ab 14 Jahre: Vitalität und Rollenfunktion
- bei Frauen: soziale Einschränkungen
Welche Nachteile hat Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor?
Wo zeigte sich kein Unterschied?
Lebenserwartung: Hier gab es keinen Unterschied. Insgesamt war 1 Person in der Studie gestorben.
Schwere Nebenwirkungen: Auch hier gab es keinen Unterschied, bei 3 bis 7 von 100 Personen traten schwere Nebenwirkungen auf.
Therapieabbrüche wegen Nebenwirkungen: Auch hier gab es keinen Unterschied, keine bis 2 von 100 Personen brachen die Therapie ab.
Zudem zeigten sich keine Unterschiede bei:
- Magen-Darm-Beschwerden
- Gewichtsproblemen (ab 14 Jahren)
- Gefühlslage
- Körperbild
- Essstörungen
- Therapiebelastung
Welche Fragen sind noch offen?
Quellen
IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.
Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.
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