Lumacaftor / Ivacaftor (Orkambi) bei Kindern zwischen 2 und 5 Jahren mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose)
Einleitung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat zuletzt 2021 geprüft, welche Vor- und Nachteile die Fixkombination Lumacaftor / Ivacaftor für Kinder zwischen 2 und 5 Jahren mit Mukoviszidose und F508del-Mutation im Vergleich zur bestmöglichen unterstützenden Therapie hat.
Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller eine Studie mit 51 Kindern vor. Zwei Drittel der Kinder wurden mit Lumacaftor / Ivacaftor behandelt, ein Drittel der Kinder erhielt ein Placebo (Scheinmedikament). Alle Kinder bekamen zusätzlich eine bestmögliche symptomatische Therapie. Die Behandlung dauerte 48 Wochen. Bei den Ergebnissen zeigt sich kein Vor- oder Nachteil durch die zusätzliche Einnahme von Lumacaftor / Ivacaftor.
Wo zeigte sich kein Unterschied?
- Lebenserwartung: Kein Kind verstarb in der Studienzeit.
- Therapieabbrüche aufgrund von Nebenwirkungen: Kein Kind brach die Therapie aufgrund von Nebenwirkungen ab.
Zudem zeigten sich ebenfalls keine Unterschiede bei:
- Verschlechterung der Lungenerkrankungen
- Schweren Nebenwirkungen
Welche Fragen sind noch offen?
Quellen
IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.
Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.
Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.