Lumacaftor / Ivacaftor (Orkambi) bei Kindern zwischen 6 und 11 Jahren mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose)
Einleitung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2018 geprüft, welche Vor- und Nachteile die Fixkombination Lumacaftor / Ivacaftor für Kinder zwischen 6 und 11 Jahren mit Mukoviszidose und F508del-Mutation im Vergleich zur bestmöglichen unterstützenden Therapie hat.
Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller eine Studie mit 204 Kindern in der Altersspanne vor. 103 Kinder wurden mit Lumacaftor / Ivacaftor behandelt, 101 Kinder erhielten ein Placebo (Scheinmedikament). Alle Kinder bekamen zusätzlich eine bestmögliche symptomatische Therapie. Die Behandlung dauerte 24 Wochen. Bei den Ergebnissen zeigt sich kein Vor- oder Nachteil durch die zusätzliche Einnahme von Lumacaftor / Ivacaftor.
Wo zeigte sich kein Unterschied?
- Lebenserwartung: Kein Kind verstarb in der Studienzeit.
- Therapieabbrüche aufgrund von Nebenwirkungen: In beiden Gruppen brachen etwa 2 bis 3 von 100 Kindern die Therapien aufgrund von Nebenwirkungen ab.
Zudem zeigten sich ebenfalls keine Unterschiede bei:
- Verschlechterung der Lungenerkrankungen
- Atembeschwerden
- Magen-Darm-Beschwerden
- Gesundheitsbezogener Lebensqualität
- Schweren Nebenwirkungen
Quellen
IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.
Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.
Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.