Luspatercept (Reblozyl) bei Personen mit Beta-Thalassämie ohne regelmäßige Bluttransfusionen
Einleitung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2023 geprüft, ob Luspatercept (Handelsname Reblozyl) für Erwachsene mit einer Blutarmut aufgrund einer Beta-Thalassämie, die keine regelmäßigen Bluttransfusionen erhalten, im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.
Der Hersteller legte hierzu eine verwertbare Studie mit 145 Patientinnen und Patienten vor. Davon wurden 96 Personen etwa zwei Jahre mit Luspatercept behandelt und 49 Personen etwas über ein Jahr mit einem Placebo. Alle Personen durften bei Bedarf zur Verbesserung von Beschwerden begleitende Therapien erhalten. Die Patientinnen und Patienten waren zu Beginn der Studie in einem guten Allgemeinzustand.
Es zeigten sich folgende Ergebnisse:
Welche Vorteile hat Luspatercept?
Beschwerden der Beta-Thalassämie: Hier deutet die Studie auf einen Vorteil von Luspatercept hin. Mit Luspatercept hatten sich die Beschwerden nach 11 Monaten bei 52 von 100 Personen verbessert. Ohne Luspatercept war das bei 8 von 100 Personen der Fall.
Schwere Nebenwirkungen und Folgen der Erkrankung: Hier deutet die Studie nur auf einen Vorteil für Luspatercept bei Personen hin, deren Milz operativ entfernt worden war. In dieser Gruppe traten mit Luspatercept schwere Ereignisse bei 9 von 100 Personen auf. Ohne Luspatercept war das bei 39 von 100 Personen der Fall.
Bei den Patientinnen und Patienten ohne Milz-Operation zeigte sich kein Unterschied.
Welche Nachteile hat Luspatercept?
Wo zeigte sich kein Unterschied?
Lebenserwartung: In der Studie war keine Person verstorben.
Vermeidung von Transfusionen über 11 Monate: Hier zeigte sich kein relevanter Unterschied: Bei 61 bis 84 von 100 Personen konnten Transfusionen in beiden Gruppen vermieden werden.
Bei folgenden Aspekten zeigte sich ebenfalls kein Unterschied:
- Müdigkeit / Schwäche
- Kurzatmigkeit
- Gesundheitsbezogene Lebensqualität
- Therapieabbrüche wegen Nebenwirkungen
Quellen
IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.
Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.
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