Avapritinib (Ayvakyt) bei systemischer Mastozytose
Einleitung
Avapritinib (Handelsname Ayvakyt) ist seit März 2022 für Erwachsene mit aggressiver systemischer Mastozytose, systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie und Mastzellleukämie zugelassen. Seit Dezember 2023 kann der Wirkstoff auch bei indolenter systemischer Mastozytose eingesetzt werden.
Mit der systemischen Mastozytose werden sehr seltene Erkrankungen des Knochenmarks zusammengefasst. Mit dem Begriff „Hämatologische Neoplasien“ werden bösartige Erkrankungen des Blutsystems beschrieben.
Die Mastzellen werden im Knochenmark gebildet und gehören zu den weißen Blutkörperchen. Sie enthalten Botenstoffe wie Histamin oder Heparin und helfen bei Entzündungsreaktionen, zum Beispiel gegen Krankheitserreger.
Bei der Mastozytose kommt es zu einer unkontrollierten Vermehrung abnormer Mastzellen. Bei der häufigsten Form, der indolenten systemischen Mastozytose, die langsam fortschreitet, wird die Organfunktion meist nicht eingeschränkt. Es können aber Beschwerden wie Juckreiz, Hautrötungen, Durchfall oder Knochenschmerzen auftreten.
Bei der aggressiven Form dringen vermehrt abnorme Mastzellen in die Organe ein, was zu Organstörungen führt. Häufig betroffen sind Knochenmark, Leber, Milz, Darm und Lymphknoten. Die Erkrankung führt unter anderem zu Magen-Darm-Beschwerden mit Gewichtsverlust, Durchfall sowie Atem- und Knochenbeschwerden.
Die Mastzellleukämie stört ebenfalls die Funktion von Organen. Häufige Symptome sind Fieber, allgemeines Unwohlsein sowie Appetit- und Gewichtsverlust.
Bei der indolenten systemischen Mastozytose ist die Lebenserwartung oft normal. Bei fortgeschrittenen Formen wie der aggressiven systemischen Mastozytose oder der Mastzell-Leukämie ist die Prognose deutlich schlechter.
Avapritinib kommt infrage, wenn andere Therapien nicht ausreichend gewirkt haben und soll die unkontrollierte Vermehrung der Mastzellen hemmen und so die Erkrankungen aufhalten.
Anwendung
Andere Behandlungen
Bei Erwachsenen mit systemischer Mastozytose wird die Therapie unter Berücksichtigung des Allgemeinzustandes, der Art der Erkrankung und der Vortherapie individuell angepasst. Infrage kommen hierbei die Wirkstoffe Cladribin, Peginterferon alpha ± Prednison, Midostaurin oder Imatinib. Auch eine bestmögliche unterstützende Behandlung (BSC) kann infrage kommen. Eine unterstützende Behandlung soll individuell an die Bedürfnisse der Patientin oder des Patienten angepasst werden, Beschwerden lindern sowie die Lebensqualität verbessern.
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2026 geprüft, ob Avapritinib für Erwachsene mit systemischer Mastozytose im Vergleich zu den individuell angepassten Therapien Vor- oder Nachteile hat.
Um diese Fragen zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Avapritinib (Ayvakyt) bei indolenter systemischer Mastozytose und bei fortgeschrittener systemischer Mastozytose.
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Avapritinib (indolente systemische Mastozytose) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A25-136. 29.01.2026. (IQWiG-Berichte; Band 2180); DOI: 10.60584/A25-136.
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Avapritinib (fortgeschrittene systemische Mastozytose) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A25-137. 28.01.2026. (IQWiG-Berichte; Band 2178); DOI: 10.60584/A25-137.
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