Belzutifan (Welireg) bei Von-Hippel-Lindau-Syndrom
Einleitung
Belzutifan (Handelsname Welireg) ist seit Februar 2025 für Erwachsene mit Von-Hippel-Lindau-Syndrom zugelassen. Die Therapie kann eingesetzt werden, wenn sich durch die Erkrankung ein Nierenzellkrebs, ein Hämangioblastom im Zentralnervensystem oder ein Tumor in der Bauchspeicheldrüse gebildet hat.
Das Von-Hippel-Lindau-Syndrom (VHL-Syndrom) ist eine sehr seltene vererbbare genetische Tumor-Erkrankung, die unterschiedliche Organe betreffen kann. Folgende Symptome und Beschwerden können auftreten:
- Missbildungen von Gefäßen (Hämangiome) in der Netzhaut des Auges, die zu Sehstörungen führen
- Zysten und Geschwulste in vielen inneren Organen
- gefäßreiche gutartige Tumore (Hämangioblastome) des Gehirns und Rückenmarks (zentrales Nervensystem), die Gleichgewichtsstörungen und Kopfschmerzen auslösen können
- gut- und bösartige Tumore in der Niere, die Nierenfunktionsfunktionsstörungen verursachen und Metastasten bilden können
- seltene Tumore in der Bauchspeicheldrüse, die Störungen im Blutzuckerstoffwechsel oder der Verdauung auslösen
Meist beginnt die Erkrankung zwischen dem 10. und 30. Lebensjahr. Die Schwere der Erkrankung kann sehr unterschiedlich sein. Viele der gutartigen Tumore und Zysten können lange Zeit ohne Symptome bleiben. Eine Heilung der Erkrankung ist nicht möglich. Die Betroffenen werden regelmäßig untersucht.
Belzutifan hemmt ein Protein, das bei der Neubildung von Blutgefäßen beteiligt ist und soll so die Erkrankung aufhalten.
Anwendung
Andere Behandlungen
Für Personen mit VHL-Syndrom und Nierenzellkarzinomen, Hämangioblastomen des zentralen Nervensystems oder Tumoren der Bauchspeicheldrüse kommt abwartendes Beobachten infrage.
Bewertung
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse des Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Belzutifan (Welireg).
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Belzutifan (Von-Hippel-Lindau-Syndrom) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A25-44. 25.06.2025. (IQWiG-Berichte; Band 2034); DOI: 10.60584/A25-44.
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Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.
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