Eftrenonacog alfa (Alprolix) bei Hämophilie B
Einleitung
Eftrenonacog alfa (Handelsname Alprolix) ist seit Mai 2016 für Personen aller Altersgruppen mit Hämophilie des Typs B zugelassen.
Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist. Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die sogenannten Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.
Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie B ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor IX (antihämophiles Globulin B oder Christmas-Faktor) benötigt wird. Personen mit dieser Erkrankung benötigen je nach Schweregrad einen Ersatz des fehlenden Faktors IX, um die Blutgerinnung zu verbessern. Dieser Faktor IX wird aus menschlichem Blut gewonnen oder auf biotechnologischem Wege hergestellt.
Eftrenonacog alfa ist ein biotechnologisch hergestellter Ersatz für den Faktor IX. Es kann bei Patientinnen und Patienten mit einer angeborenen Hämophilie B zur Behandlung von Blutungen oder zur Vorbeugung eingesetzt werden, beispielsweise vor einer Zahnextraktion oder einer Operation.
Anwendung
Eftrenonacog alfa wird in eine Vene gespritzt. Die Dosis und die Dauer der Behandlung richten sich nach mehreren Faktoren: Dazu gehören das Körpergewicht, der Schweregrad der Bluterkrankheit und der Allgemeinzustand der Patientin oder des Patienten. Auch die Stärke einer Blutung oder die Größe einer geplanten Operation spielen eine Rolle.
Andere Behandlungen
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2023 geprüft, ob Eftrenonacog alfa für Personen mit Hämophilie B im Vergleich zu anderen Faktor-IX-Präparaten Vor- oder Nachteile hat.
Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Eftrenonacog alfa (Alprolix).
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Eftrenonacog alfa (Hämophilie B) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-77. 18.10.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1662).
IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.
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