Entrectinib (Rozlytrek) bei Kindern mit fortgeschrittenen soliden Tumoren
Einleitung
Entrectinib (Handelsname Rozlytrek) ist seit Juni 2024 für alle soliden Tumore mit Genfusionen der sogenannten NTRK-Gene (Neurotrophe Tyrosin-Rezeptor Kinase) zugelassen. Der Wirkstoff kommt für Kinder ab 1 Monat bis 11 Jahren infrage.
Zu den soliden Tumoren zählen unter anderem Lungen-, Darm-, Haut- oder Schilddrüsenkrebs. Der Wirkstoff kommt bei Patientinnen und Patienten im fortgeschrittenen Stadium infrage, wenn es keine anderen zufriedenstellenden Therapieoptionen mehr gibt.
Bei einer NTRK-Genfusion ist ein NTRK-Gen mit einem zweiten Gen verschmolzen. Das führt dazu, dass sich die Zellen übermäßig vermehren.
Entrectinib soll das dafür verantwortliche überaktive Genprodukt hemmen und so das Wachstum des Krebses bremsen.
Anwendung
Der Wirkstoff ist als Granulat (50 mg pro Beutel) und Kapsel (100 und 200 mg) zum Einnehmen verfügbar. Bei Kindern richtet sich die Dosis nach dem Alter sowie bei Kindern ab 6 Monaten der Körperoberfläche. Die Einnahme erfolgt einmal täglich.
Bei zu starken Nebenwirkungen oder Fortschreiten der Krebserkrankung wird die Therapie beendet.
Andere Behandlungen
Kinder mit fortgeschrittenen Krebstumoren mit NTRK-Genfusion erhalten eine individuelle Therapie. Für sie kommt Larotrectinib oder eine bestmögliche unterstützende Behandlung („Best Supportive Care“ oder BSC) infrage. Die unterstützende Behandlung soll sich an den individuellen Bedürfnissen orientieren, Beschwerden wie Schmerzen lindern und die Lebensqualität verbessern.
Wenn man sich von einer Operation einen Nutzen für die Patientin oder den Patienten verspricht, ist auch eine Operation möglich. Allerdings führt diese wahrscheinlich zu schwerwiegenden Einschränkungen, zum Beispiel der Amputation von Gliedmaßen.
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2024 geprüft, ob Entrectinib für Kinder ab 1 Monat bis 11 Jahren mit fortgeschrittenen Krebstumoren mit NTRK-Genfusion im Vergleich zu einer individuellen Therapie Vor- oder Nachteile hat.
Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Entrectinib (Rozlytrek).
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Entrectinib (solide Tumoren mit einer Neurotrophen-Tyrosin-Rezeptor-Kinase [NTRK]-Genfusion, > 1 Monat bis < 12 Jahre) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A24-78. 30.10.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1875); DOI: 10.60584/A24-78.
IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.
Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.
Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.