Eplontersen (Wainzua) bei Amyloidose
Einleitung
Eplontersen (Handelsname Wainzua) ist seit März 2025 für Erwachsene mit erblicher Transthyretin-Amyloidose (ATTR-Amyloidose) mit leichten oder mittelschweren Nervenschädigungen (Polyneuropathie) zugelassen.
„Amyloidose“ ist die Bezeichnung für eine Gruppe von Krankheiten, bei denen es zur Ablagerung von körpereigenen Stoffen in verschiedenen Organen kommt. Die Transthyretin-Amyloidose ist eine bestimmte Form der Amyloidose. Dabei wird ein Bluteiweiß so verändert, dass es sich in Organen wie zum Beispiel dem Herzmuskel oder im Nervengewebe ablagert. Dadurch wird die Funktion der betroffenen Organe oder der Nerven beeinträchtigt. Es wird zwischen zwei Arten unterschieden:
- hereditäre ATTR-Amyloidose: die häufigste vererbte Form
- erworbene ATTR-Amyloidose: die erworbene Form
Die Krankheit wird oft erst spät diagnostiziert, da die Symptome vielfältig sind – Empfindungsstörungen oder Schmerzen in Füßen, Beinen und Händen, aber auch Herzbeschwerden oder Magen-Darm-Beschwerden können auftreten.
Bei Nervenschädigungen wird die Transthyretin-Amyloidose in 3 Stadien eingeteilt:
- Stadium 1: selbstständiges Gehen
- Stadium 2: unterstützende Gehhilfe
- Stadium 3: Notwendigkeit eines Rollstuhls oder Bettlägerigkeit
Eplontersen ist nur für die hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Nervenschädigungen in den Krankheitsstadien 1 und 2 zugelassen und soll die Ablagerung von Transthyretin abbremsen und so das Fortschreiten von Nervenschäden verlangsamen.
Anwendung
Andere Behandlungen
Für Personen mit Amyloidose mit Polyneuropathie in Stadium 1 oder 2 kommt der Wirkstoff Vutrisiran infrage.
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2025 geprüft, ob Eplontersen für Erwachsene mit Transthyretin-Amyloidose und Nervenschäden im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat. Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse des Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Eplontersen (Wainzua).
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Eplontersen (hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A25-52. 11.07.2025. (IQWiG-Berichte; Band 2044); DOI: 10.60584/A25-52
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