Vosoritid (Voxzogo) bei Kindern mit Achondroplasie
Einleitung
Vosoritid (Handelsname Voxzogo) ist seit August 2021 für Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit Achondroplasie zugelassen. Der Wirkstoff kommt infrage, wenn das Knochenwachstum (Epiphyse) noch nicht abgeschlossen ist. Seit Oktober 2023 kann Vosoritid auch bei Kindern ab 4 Monaten eingesetzt werden.
Die Achondroplasie ist eine seltene genetisch bedingte Erkrankung und die häufigste Form von Kleinwüchsigkeit.
Durch die angeborene Mutation eines Gens wird das Knochenwachstum vor allem der langen Röhrenknochen und der Schädelbasis gestört. Das führt zu einer deutlichen Verkürzung von Armen und Beinen, der Kopf ist im Verhältnis zum Körper vergrößert. Der Rumpf ist meist normal groß. Unbehandelt erreichen Erwachsene meist eine Körpergröße von 120 bis 135 Zentimetern.
Bei Betroffenen mit Achondroplasie können verschiedene Komplikationen auftreten, darunter unter anderem Lungenerkrankungen, Infektionen, Schlafapnoe, Mittelohrentzündungen oder auch chronische Schmerzen durch die Fehlstellungen der Beine. Die Lebenserwartung ist normal.
Vosoritid wirkt dem Schaden der Genmutation entgegen und soll das Knochenwachstum anregen.
Anwendung
Der Wirkstoff wird täglich, etwa zur gleichen Uhrzeit, abwechselnd unter die Haut in Oberschenkel, Bauch, Gesäß oder Oberarme gespritzt. Die Dosierung orientiert sich am Körpergewicht. Vor der Gabe wird empfohlen, ausreichend zu trinken und etwas zu essen, um Symptome eines niedrigen Blutdrucks zu vermeiden. Die Therapie sollte nach der Diagnose so früh wie möglich begonnen werden. Die Therapie wird fortgesetzt, bis die Epiphysen geschlossen sind, also das Längenwachstum abgeschlossen ist.
Andere Behandlungen
Für Kinder und Jugendliche mit Achondroplasie kommt eine bestmögliche, unterstützende Behandlung (BSC) infrage. Eine unterstützende Behandlung soll sich individuell an der Patientin oder dem Patienten orientieren, Komplikationen behandeln, Beschwerden lindern und die Lebensqualität verbessern. Komplikationen und Beschwerden können mit Arzneimitteln oder Physiotherapie behandelt werden. Manchmal kann auch eine Operation notwendig sein.
Bewertung
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Vosoritid (Voxzogo) für Kinder zwischen 4 Monaten und 2 Jahre und Kinder ab 2 Jahre.
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Vosoritid (Achondroplasie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-92. 29.11.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1682).
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Vosoritid (Achondroplasie) – Addendum zum Projekt A23-92; Projekt A24-08. 26.01.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1706).
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Vosoritid (Achondroplasie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-116. 27.02.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1734).
IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.
Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.
Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.