Asciminib (Scemblix) bei chronischer myeloischer Leukämie
Einleitung
Asciminib (Handelsname Scemblix) ist seit August 2022 zur Behandlung von Erwachsenen mit Philadelphia-Chromosom-positiver, chronisch myeloischer Leukämie, die zuvor mit mindestens zwei Therapien behandelt wurden, zugelassen. Seit November 2025 kann der Wirkstoff auch als Erst- oder Zweittherapie eingesetzt werden.
Eine chronische myeloische Leukämie (CML) entsteht meist durch ein verändertes Chromosom, auch Philadelphia-Chromosom genannt. Fachleute sprechen dann von einer Philadelphia-Chromosom-positiven CML (Ph+ CML). Die CML ist eine bösartige Erkrankung des Knochenmarks, bei der sich insbesondere die Granulozyten und ihre unreifen Vorstufen (Blasten) unkontrolliert vermehren und vom Knochenmark ins Blut übertreten. Granulozyten gehören zu den weißen Blutkörperchen und sind ein wichtiger Bestandteil der Immunabwehr.
Da die Krankheit über Jahre nur sehr langsam voranschreitet, kann sie lange unbemerkt bleiben. Sie wird in drei Phasen eingeteilt:
Chronische Phase: Diese Phase ist fast immer beschwerdefrei. Die Krankheit wird deshalb meist zufällig bei einer Routine-Blutuntersuchung entdeckt.
Akzelerierte (beschleunigte) Phase: Schreitet die CML fort, verschlechtert sich das Blutbild. Im Blut werden mehr Blasten nachgewiesen. Die Betroffenen sind blass, fühlen sich müde und sind weniger leistungsfähig.
Blastenkrise: In dieser weit fortgeschrittenen Phase werden im Knochenmark immer mehr Blasten gebildet. Dies behindert auch die Bildung der roten Blutkörperchen (Erythrozyten) und Blutplättchen (Thrombozyten). Die Folgen einer Blastenkrise sind Infektanfälligkeit, Blutarmut und Gerinnungsstörungen. Eine Blastenkrise ist lebensbedrohlich.
Asciminib hemmt verschiedene Eiweißstoffe, die für die vermehrte Bildung der Blasten und ihrer Vorstufen verantwortlich sind. Auf diese Weise soll der Wirkstoff das Fortschreiten der CML aufhalten.
Anwendung
Den Wirkstoff gibt es als Tablette (20 und 40 mg). Die empfohlene Dosis beträgt 40 mg 2-mal täglich im Abstand von etwa 12 Stunden. Mindestens 2 Stunden vor und 1 Stunde nach der Einnahme sollte nichts gegessen werden. Treten zu starke Nebenwirkungen auf oder schreitet die Erkrankung fort, wird die Therapie beendet.
Andere Behandlungen
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2025 geprüft, ob Asciminib für vorbehandelte Erwachsene nach mindestens zwei Therapien mit Philadelphia-Chromosom-positiver CML Vor- oder Nachteile im Vergleich zu den Vergleichstherapien hat. Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.
2026 wurde geprüft, ob Asciminib als Erst- oder Zweittherapie Vor- oder Nachteile im Vergleich zu den Standardtherapien hat. Zu dieser Frage legte der Hersteller nur für Patientinnen und Patienten geeignete Daten vor, die Asciminib als Erstlinientherapie erhielten.
Aus den zwei vorgelegten Studien konnten die Daten von insgesamt 958 Personen ausgewertet werden. In der einen Studie wurde Asciminib mit Nilotinib verglichen, in der die Personen im Mittel (Median) bis zu etwa 1 Jahr und 5 Monaten untersucht wurden. In der anderen Studie wurde Asciminib mit Imatinib, Nilotinib oder Dasatinib verglichen, hier dauerte die Beobachtungszeit etwa bis zu 2 Jahren und 2 Monaten. Fast alle Patientinnen und Patienten waren zu Beginn der Studien in einem guten Allgemeinzustand. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:
Welche Vorteile hat Asciminib?
Übelkeit und Erbrechen: Hier deuten die Studien auf einen Vorteil von Asciminib hin: Übelkeit und Erbrechen trat in dieser Gruppe bei 12 von 100 Personen auf. Mit den Vergleichstherapien war das bei 19 von 100 Personen der Fall.
Therapieabbrüche wegen Nebenwirkungen: Hier deuten die Studien ebenfalls auf einen Vorteil hin. Mit Asciminib brachen 7 von 100 Personen die Therapie aufgrund von Nebenwirkungen ab. Mit den Vergleichstherapien war das bei 14 von 100 Personen der Fall.
Auch bei der sozialen Funktion (gesundheitsbezogene Lebensqualität) deutet die Studie auf einen Vorteil von Asciminib hin.
Welche Nachteile hat Asciminib?
Schwere Gefäßerkrankungen: Bei diesen schweren Nebenwirkungen deuten die Studien auf einen Nachteil von Asciminib hin. In dieser Gruppe traten sie bei 7 von 100 Personen auf. Mit den Vergleichstherapien war das bei 3 von 100 Personen der Fall.
Wo zeigte sich kein Unterschied?
Lebenserwartung: Hier zeigte sich kein Unterschied: Etwa 1 bis 2 von 100 Personen waren in den Gruppen gestorben.
Fortschreiten der Erkrankung in die Blastenkrise: Auch hier gab es keinen Unterschied. Bei keiner bis 1 von 100 Personen schritt die Erkrankung bis in die Blastenkrise fort.
Schwere Nebenwirkungen insgesamt: Auch bei den schweren Nebenwirkungen gab es keinen Unterschied zwischen den Therapien. Bei 36 bis 53 von 100 Personen traten schwere Nebenwirkungen auf.
Es zeigte sich ebenfalls kein Unterschied bei:
- den meisten Aspekten der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wie Gesamteinschätzung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, körperlicher Funktion, Rollenfunktion, emotionaler Funktion und kognitiver Funktion
- Schmerzen
- Atemnot
- Appetitverlust und Durchfall
- Gesundheitszustand
- starke Erschöpfung (Fatigue)
Für Ermüdung und Schlaflosigkeit sowie Verstopfung zeigte sich kein relevanter Unterschied.
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Asciminib (Scemblix) nach mindestens zwei Vortherapien und als Erst- und Zweittherapie.
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Asciminib (chronische myeloische Leukämie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A25-70. 28.08.2025. (IQWiG-Berichte; Band 2077); DOI: 10.60584/A25-70.
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Asciminib (CML, Erst- und Zweitlinientherapie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A25-150. 26.02.2025. (IQWiG-Berichte; Band 2196); DOI: 10.60584/A25-150.
IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.
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