Burosumab (Crysvita) bei tumorbedingter Hypophosphatämie
Einleitung
Burosumab (Handelsname Crysvita) ist seit Juli 2022 ab dem zweiten Lebensjahr bei Hypophosphatämie mit tumorbedingter Osteomalazie zugelassen. Infrage kommt der Wirkstoff für Kinder, Jugendliche und Erwachsene, bei denen der Tumor nicht vollständig entfernt werden kann.
Die Hypophosphatämie, auch Phosphatdiabetes genannt, ist eine sehr seltene Stoffwechselerkrankung der Knochen. Phosphat benötigt der Körper für den Aufbau von Knochen. Wenn zu viel Phosphat über den Urin ausgeschieden wird, kann das auf Dauer die Knochen schwächen (Osteomalazie). Eine Hypophosphatämie kann durch einen erblichen Defekt eines Gens entstehen oder durch Tumore, die den Stoffwechsel stören.
Bereits bei Kindern können Symptome auftreten wie:
- Veränderungen des Skeletts und Knochenschmerzen
- vermindertes Wachstum
- gestörte Zahnentwicklung
Burosumab soll den Phosphatwert im Körper wieder normalisieren, die Beschwerden lindern und Veränderungen des Skeletts verhindern.
Anwendung
Burosumab wird unter die Haut in Oberarm, Bauch, Gesäß oder Oberschenkel gespritzt. Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht und wird langsam bis zu maximal 90 mg gesteigert.
Kinder und Jugendliche im Alter von 1 bis 17 Jahren erhalten alle 2 Wochen eine Spritze, Erwachsene alle 4 Wochen. Begleitend werden regelmäßig Blutuntersuchungen durchgeführt. Zeigt die Behandlung keine Verbesserung der Erkrankung, sollte die Therapie beendet werden.
Andere Behandlungen
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2022 geprüft, ob Burosumab für Personen mit Hypophosphatämie infolge eines Tumors im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.
Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Burosumab (Crysvita).
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Burosumab (Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A22-88. 17.11.2022. (IQWiG-Berichte; Band 1460).
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