Burosumab (Crysvita) bei X-chromosomaler Hypophosphatämie
Einleitung
Burosumab (Handelsname Crysvita) ist seit Februar 2018 bei X-chromosomaler Hypophosphatämie für Kinder ab einem Jahr und Jugendliche zugelassen. Für Erwachsene kann der Wirkstoff seit September 2020 eingesetzt werden.
Die Hypophosphatämie, auch Phosphatdiabetes genannt, ist eine sehr seltene, erbliche Stoffwechselerkrankung der Knochen. Sie entsteht durch einen Defekt eines Gens, der zu einer Störung des Stoffwechsels führt. Sie führt dazu, dass zu viel Phosphat über den Urin ausgeschieden wird. Der dadurch entstehende Phosphatmangel kann auf Dauer Knochenwachstum und -festigkeit beeinträchtigen. Bereits bei Kindern können Symptome auftreten wie:
- Veränderungen des Skeletts und Knochenschmerzen
- vermindertes Wachstum
- gestörte Zahnentwicklung
Burosumab soll den Phosphatwert im Körper wieder normalisieren, die Beschwerden lindern und Veränderungen des Skeletts verhindern.
Anwendung
Burosumab wird unter die Haut in Oberarm, Bauch, Gesäß oder Oberschenkel gespritzt. Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht und wird langsam bis zu maximal 90 mg gesteigert.
Bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren wird die Therapie alle 2 Wochen und bei Erwachsenen alle 4 Wochen eingesetzt. Es werden regelmäßige Blutuntersuchungen durchgeführt.
Andere Behandlungen
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2022 geprüft, ob Burosumab für Personen mit X-chromosomaler Hypophosphatämie im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.
Aussagen zu Vor- und Nachteilen von Burosumab für Jugendliche ab 13 Jahren und Erwachsene können aufgrund fehlender Daten nicht getroffen werden.
Der Hersteller legte eine Studie vor, an der 61 bis zu 12-jährige Kinder teilnahmen. Alle hatten mittelschwere bis schwere Veränderungen des Knochenwachstums. Die Studie dauerte etwa 1 Jahr und 3 Monate. Die eine Hälfte der Kinder wurde mit Burosumab behandelt, die andere mit einem Phosphatmedikament plus einem Vitamin-D-Präparat. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:
Welche Vorteile hat Burosumab?
Es zeigte sich kein Vorteil von Burosumab im Vergleich zur Standardtherapie.
Welche Nachteile hat Burosumab?
Bei folgenden Nebenwirkungen deutet die Studie auf einen Nachteil von Burosumab hin:
- Beschwerden an der Einstichstelle
- Prellungen und Stürze
- Erkrankungen der Atemwege und des Brustraums
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Burosumab (Crysvita) für Kinder, Jugendliche und Erwachsene.
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Burosumab (X-chromosomale Hypophosphatämie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A22-11. 28.04.2022. (IQWiG-Berichte; Band 1341).
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Burosumab (X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 18 Jahre) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A22-12. 25.04.2022. (IQWiG-Berichte; Band 1338).
IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.
Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.
Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.