Cipaglucosidase alfa (Pombiliti) bei Morbus Pompe
Einleitung
Cipaglucosidase alfa (Handelsame Pombiliti) ist seit März 2023 zur langfristigen Behandlung bei Erwachsenen mit Morbus Pompe und spätem Verlauf zugelassen. Der Wirkstoff wird mit Miglustat kombiniert.
Morbus Pompe, auch Glykogenose Typ 2 genannt, ist eine seltene vererbbare Stoffwechselerkrankung. Durch einen genetisch bedingten Enzymmangel (saure Glucosidase alfa) ist der Zuckerstoffwechsel gestört. Nach einer Mahlzeit speichert der Körper Zucker (Glukose), der nicht direkt verbraucht wird, eine Zeit lang in Form von Glykogen, vor allem in der Leber, aber auch im Muskel. Das Glykogen wird zu Glukose abgebaut, wenn der Körper wieder mehr Zucker braucht.
Bei Morbus Pompe ist der Abbau des Glykogens gestört und es lagert sich ab. Dadurch wird die Muskulatur geschädigt, oft auch Zwerchfell und Herzmuskel. Die Erkrankung verursacht eine Muskelschwäche in Armen und Beinen sowie Atembeschwerden. Bei schweren Verläufen benötigen Betroffene eine Unterstützung der Atmung.
Bei Cipaglucosidase alfa handelt es sich um ein gentechnisch hergestelltes Enzym, das Glykogen abbaut. Das Enzym soll den Mangel an körpereigenen Enzymen ausgleichen, die Beschwerden lindern und ein Fortschreiten der Erkrankung verhindern.
Anwendung
Der Wirkstoff wird alle zwei Wochen als Infusion gegeben. Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht.
Andere Behandlungen
Als Standardtherapie bei Morbus Pompe im späten Verlauf kommt das ebenfalls gentechnisch hergestellte Enzym Alglucosidase alfa (Myozyme) infrage.
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat zuletzt 2024 geprüft, ob Cipaglucosidase alfa für Personen mit Morbus Pompe im Vergleich zu Alglucosidase alfa Vor- oder Nachteile hat.
Der Hersteller legte hierzu eine Studie mit 123 Personen vor. In dieser erhielten 85 Patientinnen und Patienten Cipaglucosidase alfa plus Miglustat, die andere Gruppe mit 38 Personen wurde mit Alglucosidase alfa plus Placebo behandelt. Sie wurden ein Jahr behandelt. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:
Welche Vorteile hat Cipaglucosidase alfa?
Bewegungsfähigkeit: Hier gibt die Studie einen Hinweis auf einen Vorteil von Cipaglucosidase alfa. Mit Cipaglucosidase alfa verschlechterte sich die Bewegungsfähigkeit bei 11 von 100 Patientinnen und Patienten. Mit Alglucosidase alfa war das bei 34 von 100 Personen der Fall.
Energielevel: Auch hier weist die Studie auf einen Vorteil hin. Mit Cipaglucosidase alfa verschlechterte sich das Energielevel bei 11 von 100 Patientinnen und Patienten. Mit Alglucosidase alfa war das bei 24 von 100 Personen der Fall.
Welche Nachteile hat Cipaglucosidase alfa?
Es zeigten sich keine Nachteile von Cipaglucosidase alfa im Vergleich zu Alglucosidase alfa.
Wo zeigte sich kein Unterschied?
Lebenserwartung: Keine Person war während der Studie gestorben.
Schwere Nebenwirkungen: Hier gab es keinen Unterschied, bei 3 bis 9 von 100 Personen traten schwere Nebenwirkungen auf.
Zudem zeigten sich keine Unterschiede bei:
- Körperlicher Belastbarkeit
- Motorischer und körperlicher Funktion
- Funktion der oberen Extremitäten
- Schwere Erschöpfung
- Allgemeinem körperlichem Wohlbefinden
- Atemanstrengung
- Muskelkraft und -funktion
- Aktivitäten des täglichen Lebens
- Muskelschmerzen
- Gesundheitszustand
- Therapieabbrüchen wegen Nebenwirkungen
- Schweren Infusionsreaktionen
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Cipaglucosidase alfa (Pombiliti).
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Cipaglucosidase alfa (Morbus Pompe) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-79. 27.10.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1668).
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Cipaglucosidase alfa (Morbus Pompe) – Addendum zum Auftrag A23-79; Projekt A23-133. 12.01.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1700).
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