Concizumab (Alhemo) bei Hämophilie A und B
Einleitung
Concizumab (Handelsname Alhemo) ist seit Dezember 2024 zur dauerhaften Behandlung von Menschen mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Hemmkörpern und Hämophilie B mit Faktor-IX-Hemmkörpern ab 12 Jahren zugelassen. Seit August 2025 kann der Wirkstoff auch bei schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper und bei mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B ohne Faktor-IX-Hemmkörper eingesetzt werden. Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist.
Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die sogenannten Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.
Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt:
- Bei der Hämophilie A ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor VIII (antihämophiles Globulin A) benötigt wird.
- Bei der Hämophilie B ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor IX (antihämophiles Globulin B oder Christmas-Faktor) benötigt wird.
Concizumab ist ein Wirkstoff, der das Fehlen von Faktor VIII und Faktor IX ausgleicht und so die Blutgerinnung wiederherstellen soll.
Anwendung
Der Wirkstoff wird mit einem Fertigpen einmal täglich unter die Haut in den Bauch oder in den Oberschenkel gespritzt. Die Dosierung orientiert sich am Körpergewicht und beträgt am 1. Tag der Therapie 1 mg/kg gefolgt von täglich 0,20 mg/kg bis 4 Wochen nach Behandlungsbeginn. Anschließend bekommen die Patientinnen und Patienten in Abhängigkeit von der Concizumab-Konzentration in ihrem Blut eine tägliche Erhaltungsdosis von 0,15 mg, 0,2 mg oder 0,25 mg pro kg Körpergewicht.
Andere Behandlungen
Für Personen mit Hämophilie A und B gibt es eine Reihe von Präparaten mit den Blutgerinnungsfaktoren VIII oder IX sowie:
- für Hämophilie A mit und ohne Hemmkörper Emicizumab
- für Hämophilie A und B mit Hemmkörpern Eptacog alfa oder Prothrombinkomplex-Konzentrat
Diese können aus Blutspenden gewonnen oder auf biotechnologischem Wege hergestellt werden.
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2025 geprüft, ob Concizumab für Personen ab 12 Jahren mit Hämophilie A oder B mit und ohne Hemmkörper (Inhibitoren) im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.
Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten zur Auswertung vor.
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Concizumab (Alhemo) für Hämophilie A und B und schwerer Hämophilie A und mittelschwerer / schwerer Hämophilie B.
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Concizumab (Hämophilie A) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A25-55. 29.07.2025. (IQWiG-Berichte; Band 2056); DOI: 10.60584/A25-55.
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Concizumab (Hämophilie B) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A25-56. 29.07.2025. (IQWiG-Berichte; Band 2054); DOI: 10.60584/A25-56.
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Concizumab (Hämophilie B) – Addendum zum Projekt A25-56; Projekt A25-115. 26.09.2025. (IQWiG-Berichte; Band 2097); DOI: 10.60584/A25-115.
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Concizumab (Hämophilie A) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A25-123. 29.12.2025. (IQWiG-Berichte; Band 2164); DOI: 10.60584/A25-123.
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Concizumab (Hämophilie B) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A25-124. 29.12.2025. (IQWiG-Berichte; Band 2165); DOI: 10.60584/A25-124.
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