Luspatercept (Reblozyl) bei Blutarmut aufgrund einer Beta-Thalassämie
Einleitung
Luspatercept (Handelsname Reblozyl) ist seit Juni 2020 für Erwachsene mit einer Blutarmut aufgrund einer Beta-Thalassämie zugelassen.
Eine Thalassämie ist eine genetisch bedingte Erkrankung, bei der die Bildung des roten Blutfarbstoffes (Hämoglobin) gestört ist. Er ist für den Sauerstofftransport in die Organe des Körpers verantwortlich. Hämoglobin besteht aus 4 Eiweißketten: 2 sogenannten Alpha-Globinketten und 2 Beta-Globinketten.
Eine Thalassämie wird deshalb unterschieden in
- eine Alpha-Thalassämie, bei der es zu einer Störung der Bildung der Alpha-Eiweißketten kommt, und
- eine Beta-Thalassämie, bei der die Bildung der Beta-Eiweißketten des Hämoglobins gestört sind.
Die veränderten roten Blutkörperchen sind übermäßig empfindlich und zerfallen teilweise schon während der Reifung. Außerdem werden sie vermehrt in der Milz abgebaut. Das führt zu einer Blutarmut (Anämie). Symptome und Schwere der Thalassämie können sehr unterschiedlich sein: Manche Personen haben leichte Beschwerden, ähnlich denen einer Eisenmangel-Anämie. Bei schweren Verläufen kann es zu einer Vergrößerung von Milz und Leber sowie zur Schädigung weiterer innerer Organe kommen. Die Blutarmut wird dann mit Transfusionen roter Blutkörperchen behandelt.
Luspatercept soll bei einer Beta-Thalassämie mit Blutarmut die Hämoglobin-Konzentration wieder erhöhen und so die Zahl der notwendigen Transfusionen verringern.
Anwendung
Luspatercept wird alle drei Wochen unter die Haut gespritzt. Geeignete Stellen sind die Oberarme, Oberschenkel oder der Bauch. Die Dosierung orientiert sich am Körpergewicht, dem Ansprechen auf die Therapie und den Blutwerten.
Andere Behandlungen
Für Personen mit einer Blutarmut bei Beta-Thalassämie kommt eine Transfusion roter Blutkörperchen infrage. Durch die Therapie und die Erkrankung erhöhen sich oft die Eisenwerte. Dann wird die Therapie mit einer sogenannten Eisen-Chelat-Therapie kombiniert, die den Eisenspiegel senkt.
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2023 geprüft, ob Luspatercept bei Erwachsenen mit einer Anämie aufgrund einer Beta-Thalassämie im Vergleich zu der Standardtherapie Vor- oder Nachteile hat.
Der Hersteller legte hierzu geeignete Daten vor für:
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Luspatercept (Reblozyl) bei Personen mit
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Luspatercept (nicht-transfusionsabhängige Beta-Thalassämie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-20. 29.06.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1591).
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Luspatercept (transfusionsabhängige Beta-Thalassämie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-43. 11.08.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1612).
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Luspatercept (nicht-transfusionsabhängige Beta-Thalassämie) – Addendum zum Projekt A23-20; Projekt A23-80. 22.08.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1621).
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