Marstacimab (Hympavzi) bei Hämophilie A und B
Einleitung
Marstacimab (Handelsname Hympavzi) ist seit November 2024 zur dauerhaften Behandlung von Menschen mit mittelschwerer Hämophilie Typ A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper und B ohne Faktor-IX-Hemmkörper ab 12 Jahren und ab einem Körpergewicht von 35 kg zugelassen.
Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist.
Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die sogenannten Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.
Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt:
- Bei der Hämophilie A ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor VIII (antihämophiles Globulin A) benötigt wird.
- Bei der Hämophilie B ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor IX (antihämophiles Globulin B oder Christmas-Faktor) benötigt wird.
Marstacimab ist ein Wirkstoff, der die Funktion von Faktor VIII und Faktor IX imitiert und so die Blutgerinnung wiederherstellen soll.
Anwendung
Den Wirkstoff gibt es als Fertigspritze oder -pen. Die erste Dosis wird mit 300 mg unter die Haut in den Bauch oder Oberschenkel gespritzt. Danach wird die Therapie einmal wöchentlich mit 150 mg eingesetzt. Ab einem Körpergewicht von 50 kg kann die Dosierung bei Bedarf auf 300 mg erhöht werden.
Andere Behandlungen
Für Personen mit Hämophilie A und B gibt es eine Reihe von Präparaten mit Blutgerinnungsfaktor VIII und IX sowie Emicizumab für Hämophilie A, die zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen eingesetzt werden können. Diese können aus Blutspenden gewonnen oder auf biotechnologischem Wege hergestellt werden.
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2025 geprüft, ob Marstacimab für Personen ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A oder B im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.
Um diese Fragen zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Marstacimab (Hympavzi) bei Hämophilie A und Hämophilie B.
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Marstacimab (Hämophilie A) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A25-16. 29.04.2025. (IQWiG-Berichte; Band 1991); DOI: 10.60584/A25-16.
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Marstacimab (Hämophilie B) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A25-17. 29.04.2025. (IQWiG-Berichte; Band 1992); DOI: 10.60584/A25-17.
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