Melphalanflufenamid (Pepaxti) bei multiplem Myelom
Einleitung
Melphalanflufenamid (Handelsname Pepaxti) ist seit August 2022 in Kombination mit Dexamethason zur Behandlung des multiplen Myeloms zugelassen. Das Medikament kommt für Erwachsene infrage, bei denen mindestens drei Therapien nicht ausreichend gewirkt haben. War eine der vorherigen Therapien eine Stammzelltransplantation, ist der Wirkstoff für die Personen zugelassen, bei denen der Krebs frühestens drei Jahre nach der Transplantation wieder aufgetreten oder fortgeschritten ist.
Das multiple Myelom ist eine seltene Krebserkrankung, bei der sich krankhaft veränderte Plasmazellen im Knochenmark unkontrolliert vermehren. Dadurch wird der Knochen zerstört und die normale Blutbildung verhindert. Das kann zu Knochenschmerzen und -brüchen sowie zu einer Blutarmut (Anämie) führen. Ein multiples Myelom schwächt zudem das Immunsystem und kann lebensbedrohlich sein. Die Erkrankung kann über Jahre hinweg ohne bemerkbare Krankheitszeichen verlaufen. Treten Symptome auf, ist die Erkrankung meist weit fortgeschritten.
Melphalanflufenamid soll die Teilung und Vermehrung der Krebszellen verhindern.
Anwendung
Melphalanflufenamid wird als Infusion in Behandlungszyklen von 28 Tagen verabreicht. Am 1. Tag eines Zyklus werden 40 mg gegeben. Patientinnen und Patienten, die weniger als 60 kg wiegen, erhalten 30 mg. Bei starken Nebenwirkungen kann die Dosis reduziert werden. Treten zu schwere Nebenwirkungen auf oder schreitet der Krebs fort, wird die Therapie beendet.
Andere Behandlungen
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2022 geprüft, ob Melphalanflufenamid für vorbehandelte Personen mit multiplem Myelom im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.
Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Melphalanflufenamid (Pepaxti).
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Melphalanflufenamid (multiples Myelom) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A22-104. 23.12.2022. (IQWiG-Berichte; Band 1482).
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