Midostaurin (Rydapt) bei akuter myeloischer Leukämie (AML)
Einleitung
Midostaurin (Handelsname Rydapt) ist seit September 2017 für Erwachsene mit einer neu diagnostizierten akuten myeloischen Leukämie (AML) mit einer Mutation des FLT3-Gens zugelassen. Es wird mit anderen Wirkstoffen kombiniert.
Die AML ist eine bösartige Erkrankung des blutbildenden Systems, bei der sich unreife Vorläuferzellen (Blasten) unkontrolliert vermehren und vom Knochenmark ins Blut übertreten. Durch die unkontrollierte Bildung der Blasten wird die normale Blutbildung im Knochenmark unterdrückt. Folge ist ein Mangel an Blutplättchen (Thrombozyten), sowie roten und weißen Blutzellen (Erythrozyten und Leukozyten).
Bei der AML gibt es häufig einen Defekt des FLT3-Gens (FMS-like-Tyrosine-Kinase-Gen). Eine FLT3-Mutation führt zu einer unkontrollierten Vermehrung der Krebszellen.
Eine AML schreitet, im Gegensatz zu der chronischen Form, schnell voran und verursacht innerhalb weniger Wochen Symptome wie Abgeschlagenheit, Infektanfälligkeit durch ein stark geschwächtes Immunsystem, Blutarmut (Anämie) und Blutgerinnungsstörungen. Es kommt zu Blutergüssen oder Schleimhautblutungen. Das Risiko, an der akuten Form zu erkranken, steigt mit dem Alter an: Die Patientinnen und Patienten sind meist über 60 Jahre.
Midostaurin soll die Vermehrung der Krebszellen hemmen und so den Krebs aufhalten.
Anwendung
Den Wirkstoff Midostaurin gibt es als Kapsel in einer Dosierung von 25 mg. Die empfohlene Dosis beträgt 50 mg zweimal täglich. Die Behandlung einer AML verläuft in mehreren Phasen. Die ersten beiden Behandlungsphasen dienen dazu, die Leukämiezellen vollständig zu zerstören. In diesen Phasen wird Midostaurin jeweils in Kombination mit einer Chemotherapie an den Tagen 8 bis 21 der Behandlungszyklen eingesetzt. In der anschließenden Erhaltungstherapie wird die tägliche Einnahme von Midostaurin in 12 Zyklen von jeweils 28 Tagen fortgeführt. Midostaurin soll zusammen mit einer Mahlzeit eingenommen werden. Die Dosis kann bei zu starken Nebenwirkungen reduziert oder unterbrochen werden. Tritt der Krebs wieder auf, wird die Behandlung beendet.
Andere Behandlungen
Für Erwachsene mit einer neu diagnostizierten AML und einer Mutation von FLT3 kommen verschiedene Therapien infrage. In der ersten Behandlungsphase erhalten die Patientinnen und Patienten eine Chemotherapie. Für die nachfolgende Phase kommt unter Berücksichtigung des Allgemeinzustands und der Begleiterkrankungen der Patientin oder des Patienten sowie der Form der AML eine erneute Chemotherapie oder eine allogene Stammzelltransplantation infrage. In der abschließenden Erhaltungstherapie können je nach Vorbehandlung und Art der FLT3-Mutation Azacitidin, Sorafenib oder abwartendes Beobachten eingesetzt werden.
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2024 geprüft, ob Midostaurin für Erwachsene mit einer AML und Mutation von FLT3 im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.
Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Midostaurin (Rydapt).
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Midostaurin (akute myeloische Leukämie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-110. 09.02.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1721).
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Midostaurin (akute myeloische Leukämie) – Addendum zum Projekt A23-110; Projekt A24-34. 12.04.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1768); DOI: 10.60584/A24-34.
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