Vadadustat (Vafseo) bei Blutarmut aufgrund fortgeschrittener chronischer Nierenkrankheit
Einleitung
Vadadustat (Handelsname Vafseo) ist seit April 2023 bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Blutarmut aufgrund chronischer Nierenkrankheit, die regelmäßig eine Dialyse brauchen, zugelassen.
Die Nieren sind lebenswichtige Organe, die das Blut reinigen und viele Körperfunktionen beeinflussen. Wenn die Nieren länger als drei Monate nur noch eingeschränkt arbeiten oder dauerhaft geschädigt sind, spricht man von einer chronischen Nierenkrankheit. Die häufigsten Ursachen bei Erwachsenen sind Diabetes mellitus und Bluthochdruck.
Meist sind Menschen über 60 Jahre betroffen. Da das Nachlassen der Nierenfunktion anfangs keine Beschwerden verursacht, bleibt es oft lange unbemerkt. Es fällt oft erst auf, wenn es durch Folgeerkrankungen zu Beschwerden kommt oder die Nieren versagen. Der Körper scheidet dann zu wenig Wasser aus und Abfallstoffe aus dem Stoffwechsel sammeln sich langsam an. Die Nieren sind zudem zuständig für die Herstellung des Hormons Erythropoetin, das die Bildung der roten Blutkörperchen im Knochenmark anregt. Im Verlauf einer chronischen Nierenkrankheit bilden die Nieren zu wenig Erythropoetin, sodass eine Blutarmut (Anämie) entsteht.
Bei einer Anämie aufgrund einer chronischen Nierenkrankheit wird in der Regel das Hormon Erythropoetin gegeben. Es wird gentechnisch hergestellt und unter die Haut gespritzt oder über eine Vene verabreicht. Wenn Patienten auf Erytrhopoetin nicht ansprechen, kann auch eine Bluttransfusion erforderlich sein. Vadadustat soll die Bildung roter Blutkörperchen steigern.
Anwendung
Andere Behandlungen
Für Patientinnen und Patienten bei chronischer Nierenkrankheit mit Blutarmut kommen ansonsten folgende Wirkstoffe infrage, die dem Hormon Erythropoetin ähneln und auch gespritzt werden:
- Darbepoetin alfa,
- Epoetin alfa,
- Epoetin beta,
- Epoetin theta,
- Epoetin zeta oder
- Methoxy-Polyethylenglycol-Epoetin beta.
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2024 geprüft, ob Vadadustat für Patientinnen und Patienten mit Blutarmut infolge chronischer Nierenkrankheit, die regelmäßig eine Dialyse brauchen, im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.
Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller 2 geeignete Studien vor. In der kleineren Studie wurden 369 Patientinnen und Patienten untersucht, in der größeren 3554 Personen. Die eine Hälfte wurde mit Vadadustat behandelt, die andere Hälfte bekam Darbepoetin alfa. Sie wurden im Mittel (Median) zwischen 45 und 72 Wochen behandelt. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:
Welche Vorteile hat Vadadustat?
Schwere Nebenwirkungen: Hier weisen die Studien auf einen Vorteil von Vadadustat hin. Mit Vadadustat traten sie bei 53 von 100 Personen auf. Mit Darbepoetin alfa war das bei 57 von 100 Personen der Fall. Dazu gehörten schwere Herzerkrankungen, gut- und bösartige Tumore und schwere Harnwegsinfektion.
Veränderter Gemütszustand: Bei dieser schweren Nebenwirkung deuten die Studien auf einen Vorteil von Vadadustat für Personen mit einem Hämoglobinwert unter 10,0 g/dl zu Beginn der Studie hin. Der Gemütszustand war bei einer Behandlung mit Vadadustat besser als mit Darbepoetin alfa.
Für Patientinnen und Patienten mit einem Hämoglobin-Wert über 10,0 g/dl zu Beginn der Studie zeigte sich kein Unterschied zwischen den Therapien.
Welche Nachteile hat Vadadustat?
Therapieabbrüche wegen Nebenwirkungen: Hier weisen die Studien auf einen Nachteil von Vadadustat hin. Mit Vadadustat brachen 5 von 100 Personen wegen Nebenwirkungen die Therapie ab. Mit Darbepoetin alfa war das bei 1 von 100 Personen der Fall.
Wo zeigte sich kein Unterschied?
Lebenserwartung: Hier zeigte sich kein Unterschied zwischen den Therapien: 8 bis 16 von 100 Personen waren in den Gruppen gestorben. Keinen Unterschied gab es auch bei Todesfällen durch Herz-Kreislauf-Ereignisse wie Herzinfarkten oder Schlaganfällen.
Vermeidung von Bluttransfusionen: Auch hier zeigte sich kein Unterschied: In beiden Gruppen waren bei 83 bis 85 von 100 Patientinnen und Patienten keine Transfusionen erforderlich.
Zudem zeigten sich keine Unterschiede bei:
- nicht tödlichen Herzinfarkten oder Schlaganfällen
- Krankenhauseinweisungen wegen Herzschwäche
- Thrombosen
- Lungenembolien
- Leberschädigungen
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Vadadustat (Vafseo).
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Vadadustat (symptomatische Anämie bei dialysepflichtiger chronischer Nierenerkrankung) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A24-67. 29.08.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1847); 10.60584/A24-67.
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Vadadustat (symptomatische Anämie bei dialysepflichtiger chronischer Nierenerkrankung) – Addendum zum Projekt A24-69; Projekt A24-106. 31.10.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1878); 10.60584/A24-106.
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