Vutrisiran (Amvuttra) bei Amyloidose
Einleitung
Vutrisiran (Handelsname Amvuttra) ist seit September 2022 für Erwachsene mit einer Transthyretin-Amyloidose mit leichten oder mittelschweren Nervenschädigungen (Polyneuropathie) zugelassen.
„Amyloidose“ ist die Bezeichnung für eine Gruppe von Krankheiten, bei denen es zur Ablagerung von körpereigenen Stoffen in verschiedenen Organen kommt. Die Transthyretin-Amyloidose ist eine bestimmte Form der Amyloidose. Dabei wird das Bluteiweiß Transthyretin so verändert, dass es sich in Organen wie zum Beispiel dem Herzmuskel oder im Nervengewebe ablagert. Dadurch wird die Funktion der betroffenen Organe oder der Nerven beeinträchtigt.
Die Krankheit wird oft erst spät diagnostiziert, da die Symptome vielfältig sind. Bei einer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie ist vorwiegend das Nervensystem betroffen. Unbehandelt führt sie zu fortführenden Nervenschädigungen am ganzen Körper. Die Erkrankung wird eingeteilt in:
- Stadium 1: Leichte Einschränkungen der Beweglichkeit sowie Schmerz- und Temperaturempfindungsstörungen.
- Stadium 2: Mittelschwere Einschränkungen der Beweglichkeit, vor allem in den Beinen, bei denen beim Gehen ein Hilfsmittel erforderlich wird, sowie der Verlust von Berührungsempfindungen.
- Stadium 3: Schwere Einschränkungen der Beweglichkeit, bei denen auch die oberen Gliedmaßen betroffen sind. Kein Schmerz- oder Temperaturgefühl unterhalb des Nackens. Die Patientinnen und Patienten können sich nicht mehr ohne Rollstuhl bewegen oder sind bettlägerig.
Vutrisiran soll die Neubildung von Transthyretin abbremsen und so das Fortschreiten der Nervenschäden verlangsamen.
Anwendung
Andere Behandlungen
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2022 geprüft, ob Vutrisiran für Erwachsene mit einer Transthyretin-Amyloidose mit leichten oder mittelschweren Nervenschädigungen im Vergleich zu Tafamidis oder Patisiran Vor- oder Nachteile hat.
Der Hersteller legte eine verwertbare Studie vor. Die eine Gruppe mit 122 Teilnehmenden erhielt Vutrisiran, die anderen 42 Patientinnen und Patienten Patisiran. Die Personen wurden 1,5 Jahre behandelt. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:
Welche Vorteile hat Vutrisiran?
Schwere Nebenwirkungen: Hier deutet die Studie auf einen Vorteil von Vutrisiran hin. Bei 26 von 100 Personen mit Vutrisiran traten schwere Nebenwirkungen auf. Mit Patisiran war das bei 43 von 100 Personen der Fall. Dazu gehörten unter anderem schwere Infektionen und eine Herzschwäche.
Auch bei schweren Verletzungen, Vergiftungen und durch Eingriffe bedingte Komplikationen deutet die Studie auf einen Vorteil für Vutrisiran hin.
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis des Gutachtens und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Vutrisiran (Amvuttra).
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Vutrisiran (hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A22-114. 12.01.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1495).
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