Vutrisiran (Amvuttra) bei Amyloidose mit Herzmuskelerkrankung
Einleitung
Vutrisiran (Handelsname Amvuttra) ist seit Juni 2025 für Erwachsene mit einer Transthyretin-Amyloidose und einer Herzmuskelerkrankung (Kardiomyopathie) zugelassen.
„Amyloidose“ ist die Bezeichnung für eine Gruppe von Krankheiten, bei denen es zur Ablagerung von körpereigenen Stoffen in verschiedenen Organen kommt. Die Transthyretin-Amyloidose ist eine bestimmte Form der Amyloidose. Dabei wird ein Bluteiweiß so verändert, dass es sich in Organen wie zum Beispiel dem Herzmuskel oder im Nervengewebe ablagert. Dadurch wird die Funktion der betroffenen Organe oder der Nerven beeinträchtigt.
Die Krankheit wird oft erst spät diagnostiziert, da die Symptome vielfältig sind – Empfindungsstörungen oder Schmerzen in Füßen, Beinen und Händen, aber auch Herzbeschwerden oder Kurzatmigkeit können auftreten. Es wird zwischen zwei Arten unterschieden:
- Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie: Hierbei ist vorwiegend das Nervensystem betroffen.
- Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie: Hierbei ist vorwiegend das Herz betroffen.
Vutrisiran soll die Ablagerung von Transthyretin abbremsen und so das Fortschreiten von Herzmuskelschäden verlangsamen.
Anwendung
Andere Behandlungen
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2025 geprüft, ob Vutrisiran für Erwachsene mit einer Transthyretin-Amyloidose und Herzschäden im Vergleich zu Tafamidis Vor- oder Nachteile hat.
Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Vutrisiran (Amvuttra).
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Vutrisiran (Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Projekt A25-93. 10.10.2025. (IQWiG-Berichte; Band 2106); DOI: 10.60584/A25-93.
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Vutrisiran (Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie) – Addendum zum Projekt A25-93; Projekt A25-149. 05.01.2026. (IQWiG-Berichte; Band 2168); DOI: 10.60584/A25-149.
IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.
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