Migalastat (Galafold) bei Morbus Fabry
Einleitung
Migalastat (Handelsname Galafold) ist seit April 2023 für Personen ab 12 Jahren mit Morbus Fabry zugelassen.
Morbus Fabry ist eine seltene erbliche Stoffwechselstörung. Bei Patientinnen und Patienten arbeitet das Enzym Alpha Galaktosidase A (GLA) nicht ausreichend. Das Enzym baut zuckerhaltige Fettstoffe im Körper ab. Wenn das Enzym fehlt, lagern sich diese Stoffe in verschiedenen Organen ab und stören ihre Funktion. Die Symptome sind daher vielfältig und der Verlauf kann sehr unterschiedlich sein. Morbus Fabry wird deshalb häufig erst spät erkannt. Erste Symptome können bereits im Kindesalter zwischen vier und acht Jahren auftreten.
Bei jüngeren Erkrankten kommt es häufig zu Beschwerden wie:
- Brennen in Händen und Füßen
- Bauchschmerzen
- häufiges Fieber
- Hornhauttrübung
- roter pünktchenartiger Hautausschlag am Gesäß, Hüfte, Bauchnabel und Oberschenkeln
- verminderte Fähigkeit zu schwitzen
Bei Erwachsenen kann es bei fortgeschrittenem Morbus-Fabry zu Folgen kommen wie:
- Depressionen
- chronische Nierenschwäche
- chronische Herzschwäche und
- Schlaganfällen
Ursache der Störung sind Mutationen im Gen der Alpha Galaktosidase A. Es sind über 500 verschiedene Mutationen bekannt.
Migalastat soll bei Personen mit bestimmten Mutationen die Funktion des Enzyms wiederherstellen und so ein Fortschreiten der Erkrankung aufhalten und die Beschwerden verbessern. Vor der Behandlung muss geprüft werden, ob eine Person eine auf die Behandlung ansprechende Mutation des GLA-Gens aufweist.
Quellen
Migalastat gibt es als Kapsel in einer Dosierung von 123 mg und wird alle zwei Tage zur gleichen Uhrzeit eingenommen. Zwei Stunden vor und nach der Einnahme, also insgesamt vier Stunden, darf nicht gegessen oder Koffein zu sich genommen werden.
Für Personen ab 12 Jahre mit Morbus Fabry kommt als Standardtherapie eine Enzymersatztherapie mit Agalsidase alfa oder Agalsidase beta infrage.
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat zuletzt 2024 geprüft, ob Migalastat für Personen ab 12 Jahre mit Morbus Fabry im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.
Um diese Frage zu beantworten, konnten die Daten von 52 Patientinnen und Patienten ausgewertet werden. Davon wurden 34 Personen mit Migalastat behandelt und 18 Personen mit Agalsidase alfa oder Agalsidase beta. Die Teilnehmenden wurden eineinhalb Jahre behandelt und einen Monat nachbeobachtet. In der Studie nahmen nur Erwachsene teil, Aussagen zu Vor- oder Nachteilen von Migalastat bei Jugendlichen können aus diesem Grund nicht abgeleitet werden.
Für die Erwachsenen zeigten sich folgende Ergebnisse:
Welche Vor- oder Nachteile hat Migalastat?
Es zeigten sich weder Vor- noch Nachteile von Migalastat im Vergleich zu den Standardtherapien.
Wo zeigte sich kein Unterschied?
Lebenserwartung: In der Studienzeit war keine Person gestorben.
Krankheitsbeschwerden und schwere Nebenwirkungen: Hier gab es keinen Unterschied, bei 21 bis 39 von 100 Personen traten schwere Nebenwirkungen und Krankheitsbeschwerden auf.
Auch keine Unterschiede zeigten sich bei:
- Herzinfarkt, Angina pectoris, Herzrhythmusstörungen und Herzschwäche
- Stärke der Schmerzen
- Durchblutungsstörung des Gehirns
- Gesundheitsbezogene Lebensqualität
- Therapieabbrüchen wegen Nebenwirkungen
Welche Fragen sind noch offen?
Der Hersteller legte keine verwertbaren Daten zu Nierenerkrankungen vor.
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Migalastat (Galafold).
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Migalastat (Morbus Fabry) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-88. 13.11.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1672).
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Migalastat (Morbus Fabry) – Addendum zum Projekt A23-88; Projekt A24-10. 26.10.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1701).
IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.
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