Fixkombination Lumacaftor / Ivacaftor (Orkambi) bei Kindern mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose)
Einleitung
Die Fixkombination Lumacaftor / Ivacaftor (Handelsname Orkambi) ist seit Februar 2018 für Kinder zwischen 6 und 11 Jahren mit Mukoviszidose zugelassen. Seit Januar 2019 dürfen auch Kinder zwischen 2 und 5 Jahren mit dem Medikament behandelt werden. Der Wirkstoff kommt infrage, wenn eine bestimmte Veränderung (F508del) im CFTR-Gen vorliegt (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Die Zulassung wurde im Juli 2023 auf Kinder ab 1 Jahr erweitert.
Die Mukoviszidose (von „mucus “, lateinisch: Schleim und „viscidus “, lateinisch: zäh, klebrig), auch zystische Fibrose genannt, ist eine erbliche Stoffwechselerkrankung. Sie entsteht durch einen Defekt im Gen des sogenannten CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Der Regulator beeinflusst den Salz- und Wasserhaushalt der schleimbildenden Drüsenzellen, beispielsweise in der Bauchspeicheldrüse, in den Bronchien und im Dünndarm. Bei einem Defekt ist der Schleim sehr zäh. In den Bronchien kann der zähe Schleim nicht abgehustet werden, erschwert das Atmen und kann chronischen Husten verursachen. Im Schleim können sich zudem Bakterien ansiedeln und immer wieder Atemwegsinfektionen hervorrufen. Zähflüssige Verdauungssäfte schädigen die Bauchspeicheldrüse, verringern die Aufnahme für den Körper wichtiger Nährstoffe im Darm und fördern Mangelernährung und Untergewicht. Beschwerden einer Mukoviszidose treten bereits im frühen Kindesalter auf.
Eine Mukoviszidose ist nicht heilbar. Die Fixkombination Lumacaftor / Ivacaftor soll die Funktion des CFTR verbessern, sodass der Schleim dünnflüssiger wird und sich die Beschwerden bessern.
Anwendung
Lumacaftor / Ivacaftor ist als Tablette und Granulat in folgenden Dosierungen verfügbar:
- Granulat mit 75 mg Lumacaftor / 94 mg Ivacaftor, 100 mg Lumacaftor / 125 mg Ivacaftor oder 150 mg Lumacaftor / 188 mg Ivacaftor
- Tablette mit 100 mg Lumacaftor / 125 mg Ivacaftor oder mit 200 mg Lumacaftor / 125 mg Ivacaftor
Kinder zwischen 1 und 5 Jahren nehmen Lumacaftor / Ivacaftor alle 12 Stunden als Granulat vor oder nach einer fetthaltigen Mahlzeit ein. Durch das Fett werden die Wirkstoffe besser aufgenommen. Das Granulat wird unter eine kleine Menge eines Lebensmittels gemischt, zum Beispiel püriertes Obst, Fruchtjoghurt oder Milch. Das Lebensmittel darf höchstens Raumtemperatur haben, um den Wirkstoff nicht zu zerstören. Die empfohlene Dosis hängt vom Körpergewicht und Alter des Kindes ab.
Kinder zwischen 6 und 11 Jahren nehmen Lumacaftor / Ivacaftor alle 12 Stunden als Tablette vor oder nach einer fetthaltigen Mahlzeit ein. Die empfohlene Dosis beträgt jeweils 2 Tabletten mit 100 mg Lumacaftor / 125 mg Ivacaftor. Die Tabletten werden unzerkaut geschluckt.
Andere Behandlungen
Für Kinder mit Mukoviszidose und F508del-Mutation kommt eine bestmögliche, unterstützende Behandlung (BSC-Therapie) infrage. Eine unterstützende Behandlung soll sich individuell am Patienten orientieren und beispielsweise Beschwerden wie Atemnot lindern sowie die Lebensqualität verbessern. Dazu gehören Antibiotika bei Lungeninfektionen, schleimlösende Medikamente, Physiotherapie und eine angepasste Ernährung.
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2023 geprüft, ob Lumacaftor / Ivacaftor für Kinder zwischen 1 und 2 Jahren mit Mukoviszidose und F508del-Mutation im Vergleich zur bestmöglichen unterstützenden Therapie Vor- oder Nachteile hat. Zu diesem Vergleich legte der Hersteller jedoch keine Daten vor.
2021 wurde geprüft, ob Lumacaftor / Ivacaftor für Kinder zwischen 2 und 5 Jahren mit Mukoviszidose und F508del-Mutation im Vergleich zur bestmöglichen unterstützenden Therapie Vor- oder Nachteile hat. 2018 erfolgte die Bewertung für Kinder zwischen 6 und 11 Jahren.
Zu diesen beiden Altersgruppen legte der Hersteller Daten vor:
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Lumacaftor / Ivacaftor (Orkambi) für Kinder zwischen 6 und 11 Jahren, für Kinder zwischen 2 und 5 Jahren und Kinder zwischen 1 und 2 Jahren.
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Lumacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A18-08. 27.04.2018. (IQWiG-Berichte; Band 620).
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Lumacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose) – Addendum zum Auftrag A18-08. Auftrag A18-39. 10.07.2018. (IQWiG-Berichte; Band 643).
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Lumacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose bei Kindern zwischen 2 und 5 Jahren) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A19-13. 13.05.2019. (IQWiG-Berichte; Band 768).
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Lumacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508-del-Mutation, homozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (Ablauf Befristung). Dossierbewertung; Auftrag A21-122. 23.12.2021. (IQWiG-Berichte; Band 1267).
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Lumacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose, 1 bis < 2 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V). Dossierbewertung; Auftrag 23-72. 05.10.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1651).
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