Luspatercept (Reblozyl) bei Blutarmut aufgrund eines myelodysplastischen Syndroms
Einleitung
Luspatercept (Handelsname Reblozyl) ist zugelassen bei Blutarmut aufgrund eines myelodysplastischen Syndrom:
Seit Februar 2023:
- für Erwachsene mit Ringsideroblasten, bei denen eine erythropoetinbasierte Therapie nicht möglich ist oder nicht ausreichend geholfen hat.
Seit März 2024:
- für Erwachsene ohne Ringsideroblasten, bei denen eine erythropoetinbasierte Therapie nicht möglich ist oder nicht ausreichend geholfen hat.
- für Erwachsene, die noch nicht mit einer erythropoetinbasierten Therapie behandelt wurden.
Bei einem myelodysplastischen Syndrom, kurz MDS genannt, ersetzen unreife Zellen nach und nach die gesunden blutbildenden Zellen im Knochenmark. Dadurch produziert das Knochenmark nicht mehr genügend funktionstüchtige Blutzellen. Dies kann rote Blutkörperchen (Erythrozyten), weiße Blutkörperchen (Leukozyten) und Blutplättchen (Thrombozyten) betreffen. Werden zu viele unreife, nicht funktionstüchtig rote Blutkörperchen produziert, führt das zu einer Blutarmut (Anämie).
Im fortgeschrittenen Stadium eines MDS werden hauptsächlich unreife Blutzellen, auch Blasten genannt, im Knochenmark produziert. Meist treten erst in diesem Stadium Beschwerden wie Schwächegefühle, Atemnot bei Belastung, Einblutungen in der Haut oder vermehrte Infektionen auf. Die Erkrankung kann zudem zu einer Leukämie führen. Bei manchen Patientinnen und Patienten lagert sich in den Blasten Eisen ringförmig um den Zellkern an. Man spricht dann von sogenannten Ringsideroblasten. Auch sie stellen unreife Blutzellen dar.
Luspatercept aktiviert die Reifung roter Blutkörperchen und soll so die Zahl der notwendigen Transfusionen verringern.
Anwendung
Luspatercept wird alle drei Wochen unter die Haut gespritzt. Geeignete Stellen sind Oberarme, Oberschenkel oder Bauch. Die Dosierung orientiert sich am Körpergewicht, dem Ansprechen auf die Therapie und den Blutwerten.
Andere Behandlungen
Für Personen mit Blutarmut aufgrund eines MDS kommt eine Transfusion roter Blutkörperchen infrage. Durch die Therapie und die Erkrankung erhöhen sich oft die Eisenwerte. Dann wird die Therapie mit einer sogenannten Eisen-Chelat-Therapie kombiniert, die den Eisenspiegel senkt. Auch eine sogenannte erythropoetinbasierte Therapie (Epoetin alfa / Epoetin zeta) kann angewendet werden. Das Hormon Erythropoetin steuert die Bildung der roten Blutkörperchen (Erythrozyten). Für Patientinnen und Patienten mit einer bestimmten Mutation (Deletion 5q) kann auch Lenalidomid zum Einsatz kommen, wenn andere Behandlungsoptionen nicht ausreichen oder nicht infrage kommen.
Bewertung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2023 und 2024 geprüft, ob Luspatercept bei Erwachsenen mit einer Anämie aufgrund eines myelodysplastischen Syndroms im Vergleich zu der Standardtherapie Vor- oder Nachteile hat.
Der Hersteller legte zur Auswertung geeignete Daten nur für folgende Personengruppen vor:
Mehr Wissen
Luspatercept (Reblozyl) als Ersttherapie bei Blutarmut aufgrund eines myelodysplastischen Syndroms
Weitere Informationen
Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Luspatercept (Reblozyl) für personen mit MDS 2023 und 2024.
Quellen
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Luspatercept (myelodysplastische Syndrome) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-44. 11.08.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1610).
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Luspatercept (myelodysplastische Syndrome, nicht vorbehandelt sowie vorbehandelt ohne Ringsideroblasten) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A24-50. 30.07.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1832); DOI: 10.60584/A24-50.
IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.
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